CAR-T 치료제 전문기업인 큐로셀이 재발성, 불응성 성인 B세포 급성림프모구성 백혈병 (성인 B-ALL) 환자를 대상으로 CAR-T 치료제 국내 임상을 개시했다.
성인 B-ALL은 국내에서 매년 200~300명의 환자가 발생하고 있는 희귀질환이며, 치료를 받는다고 해도 5년 무병생존율이 35%에 불과할 정도로 미충족의료수요가 높은 질환이다. 특히, 성인에서 발병한 B-ALL은 소아에서 발명한 경우와 비교해서 치료 예후가 좋지 못한 것으로 알려져 있다.
전 세계적으로 18세 이상의 성인환자들을 대상으로 허가된 CAR-T 치료제는 길리어드사의 테카투스가 유일하다. 길리아드가 진행한 ZUMA-3 임상에서는 테카투스를 투약 받은 후 추적기간 중앙값 12.3개월 시점에 65%의 환자가 완전관해 (CR) 또는 백혈구 수치가 정상으로 회복되지 않은 상태에서의 완전관해 (CRi)에 도달한 것으로 보고되었다.
지난해 10월 길리어드는 ZUMA-3 결과를 바탕으로 테카투스의 미국 FDA 허가를 획득하였으나 국내 진출 여부는 불투명한 상황이다.
현재 국내 허가된 유일한 CAR-T 치료제인 노바티스의 킴리아는 소아 또는 25세 이하의 젊은 성인을 대상으로만 허가되었다. 따라서, 국내에서는 기존 항암제에 반응하지 않거나, 재발한 성인 B-ALL 환자가 사용할 수 있는 CAR-T 치료제가 없는 실정이다.
큐로셀 김건수 대표는 ‘국내 CAR-T 치료 개발을 선도하고 있는 큐로셀이 미충족의료수요가 높은 질환에서 새로운 임상을 시작하게 되어 매우 기쁘다. 이번 임상 개시는 치료 옵션이 제한적인 우리나라 성인 B-ALL 환자들에게 새로운 치료 옵션을 제공한다는 점에서 의미가 크다. 또한 당사에서 개발 중인 CAR-T 치료제의 글로벌 경쟁력을 확인할 수 있는 기회라고 생각한다.’라고 말했다.